La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la aprobación a Rasonque (daraxonrasib), un inhibidor de RAS diseñado para combatir la forma más común de cáncer de páncreas. Esta decisión regulatoria introduce una nueva alternativa terapéutica para los pacientes que padecen cáncer de páncreas avanzado, permitiendo el acceso al tratamiento meses antes de lo que se había previsto originalmente.
Rasonque se presenta como un comprimido administrado una vez al día. Su mecanismo de acción se centra en inhibir múltiples formas de una proteína denominada RAS, la cual es identificada como un factor clave en el crecimiento tumoral en la gran mayoría de los pacientes diagnosticados con adenocarcinoma de páncreas. Este tipo de cáncer se origina específicamente en las células que recubren los conductos del páncreas.
El comisionado interino de la FDA, Kyle Diamantas, JD, destacó la relevancia de esta aprobación al señalar que ofrece una opción crucial para quienes se enfrentan a un cáncer extraordinariamente difícil y tradicionalmente complicado de tratar. Según Diamantas, es un deber fundamental de la agencia brindar curas y tratamientos efectivos a los pacientes con la mayor celeridad posible.
La indicación aprobada por la FDA se dirige a adultos con adenocarcinoma pancreático metastásico que hayan recibido previamente al menos una terapia sistémica o que, por sus condiciones clínicas, no sean candidatos para una terapia sistémica compuesta por múltiples fármacos.
Para dimensionar la necesidad de este avance, el Instituto Nacional del Cáncer indica que, de los aproximadamente 67,000 nuevos casos de cáncer de páncreas diagnosticados anualmente en Estados Unidos, entre el 90% y el 95% corresponden a adenocarcinomas pancreáticos. A pesar de que este tipo de cáncer representa solo el 3,2% de todos los diagnósticos oncológicos, es responsable de una proporción desproporcionadamente alta de fallecimientos. Esto se debe a que generalmente es detectado en etapas tardías, posee una evolución agresiva y ha contado históricamente con opciones de tratamiento limitadas.
Los datos que respaldan la eficacia de Rasonque provienen de un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado y abierto que contó con la participación de 500 adultos con adenocarcinoma pancreático metastásico previamente tratado. Los resultados, compartidos por la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) y analizados por la Red de Acción contra el Cáncer de Páncreas, revelaron que el fármaco mejoró significativamente la mediana de supervivencia global. En el grupo tratado con Rasonque, la supervivencia fue de 13,2 meses, en comparación con los 6,7 meses observados en los pacientes sometidos a la quimioterapia estándar.
Este incremento representa una duplicación de la supervivencia global, lo que convierte a Rasonque en la primera terapia dirigida disponible para la gran mayoría de los pacientes con cáncer de páncreas metastásico previamente tratados. Hasta el momento, las terapias dirigidas aprobadas para esta enfermedad se limitaban a subgrupos muy pequeños de pacientes.
El Dr. Angelo de Claro, director del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA, afirmó que el fármaco demostró resultados sin precedentes en un área donde existía una gran necesidad médica no cubierta. Por su parte, el Dr. Mariano Ponz, oncólogo médico del Cancer Center Clínica Universidad de Navarra (CCUN) —institución que participó como centro reclutador de pacientes—, explicó que daraxonrasib no es una quimioterapia, sino una terapia dirigida contra la vía molecular RAS. Según el Dr. Ponz, esto se traduce para el paciente en una mayor supervivencia, más tiempo sin progresión de la enfermedad y una mejor calidad de vida.
Además, el Dr. Ponz hizo referencia a los resultados publicados en The New England Journal of Medicine, los cuales subrayan que el medicamento es especialmente efectivo en pacientes que presentan mutaciones del gen RAS G12, presentes en la mayoría de quienes sufren este tumor.
En cuanto al proceso regulatorio, la FDA otorgó a Rasonque las designaciones de Terapia Innovadora y Medicamento Huérfano, además de concederle una Revisión Prioritaria. La solicitud fue evaluada bajo el programa piloto de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado, cuyo fin es acelerar la revisión de terapias que aborden prioridades nacionales de salud pública. Asimismo, en mayo, la FDA emitió una carta de «procedimiento seguro» que permitió al patrocinador iniciar un protocolo de tratamiento de acceso ampliado, facilitando que algunos pacientes accedieran al fármaco antes de su aprobación final.
Respecto a la seguridad, se han identificado efectos secundarios comunes asociados al uso de Rasonque, entre los que destacan la erupción cutánea, diarrea, estomatitis (inflamación de las membranas mucosas de la boca), náuseas, fatiga, vómitos, dolor abdominal, edema, disminución del apetito y hemorragia. La aprobación final del fármaco fue otorgada a la empresa Revolution Medicines, Inc.
