La Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria (Anvisa) de Brasil anunció este lunes 24 de agosto la cancelación del registro de Elevidys, una terapia génica diseñada específicamente para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Este fármaco, cuyo principio activo es el delandistrogene moxeparvovec, había captado la atención pública no solo por su complejidad científica, sino también por su altísimo costo, siendo considerado uno de los medicamentos más caros del mundo con un valor estimado en 20 millones de reales por una dosis única.
A pesar de su disponibilidad regulatoria previa, el producto no estaba incorporado al Sistema Único de Salud (SUS), lo que significaba que el Estado no lo proveía de manera gratuita y sistemática. Debido a esto, el acceso al tratamiento en territorio brasileño se venía gestionando principalmente a través de la judicialización, donde las familias recurrían a los tribunales para obligar al Estado a financiar la terapia.
El medicamento fue desarrollado en los Estados Unidos por la compañía farmacéutica Roche, quien comercializaba el producto en el mercado brasileño mediante una alianza estratégica con la desarrolladora norteamericana Sarepta Therapeutics. La naturaleza de Elevidys consiste en una terapia genética aplicada mediante una única inyección, cuyo objetivo fundamental es corregir genes específicos para combatir la enfermedad.
La decisión de revocar el registro no fue una imposición unilateral de la agencia regulatoria, sino que ocurrió a petición de la propia empresa fabricante. Según informó la farmacéutica, los datos de eficacia y seguridad presentados hasta el momento no resultaron suficientes para cumplir con los requisitos regulatorios definitivos exigidos por la autoridad sanitaria. Es importante señalar que la terapia contaba con una autorización condicional desde diciembre de 2024, lo que permitía su uso mientras se recolectaban más evidencias sobre su desempeño clínico.
Ante esta medida, Anvisa y Roche emitieron un comunicado conjunto para dar tranquilidad a quienes ya habían sido tratados. Ambas entidades aseguraron que la cancelación del registro no anula las obligaciones de la empresa respecto al seguimiento de los pacientes que fueron expuestos al medicamento en el marco de estudios clínicos y programas existentes. Esto incluye específicamente a los pacientes brasileños que recibieron Elevidys entre diciembre de 2024 y julio de 2025, quienes continuarán bajo un monitoreo constante de seguridad, con el reporte de toda la información pertinente a Anvisa conforme a las regulaciones aplicables.
En el mercado brasileño, el uso de Elevidys estaba estrictamente limitado a un perfil específico de pacientes: niños de entre 4 y 7 años portadores de distrofia muscular de Duchenne que aún conservaran la capacidad de caminar sin ayuda y que no presentaran anticuerpos preexistentes contra el vector viral utilizado en la aplicación.
Para comprender la relevancia de este tratamiento, es necesario analizar la patología que busca combatir. La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética rara, neuromuscular y degenerativa, vinculada al cromosoma X, lo que provoca que afecte casi exclusivamente a los niños. Esta condición impide que el organismo produzca adecuadamente la distrofina, una proteína fundamental para mantener la estabilidad estructural de las membranas de las células musculares. La ausencia de esta proteína deriva en una debilidad muscular progresiva y en la pérdida gradual de las capacidades motoras, respiratorias y cardíacas del paciente.
El funcionamiento de Elevidys se basaba en el uso de un vector viral denominado AAVrh74. Este vector tenía la función de transportar e insertar en las células del paciente un transgén con la capacidad de codificar una versión acortada pero funcional de la proteína, conocida como microdistrofina. El propósito final de esta intervención era desacelerar el avance de la atrofia muscular mediante una sola aplicación.
Con la publicación oficial de la cancelación en el Diário Oficial da União, quedan suspendidas formalmente todas las actividades de importación, distribución y comercialización de Elevidys en Brasil. A partir de este momento, Anvisa será la entidad encargada de orientar la conducta a seguir respecto a aquellos pacientes que ya habían iniciado el proceso de compra o que estaban pendientes de aplicación.
