La Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria (Anvisa) de Brasil ha procedido, este lunes 24, a la cancelación del registro del medicamento Elevidys, cuyo principio activo es el delandistrogene moxeparvovec. Se trata de una terapia génica diseñada específicamente para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una condición grave y degenerativa. El fármaco ha ganado notoriedad no solo por su propósito médico, sino por su precio, siendo considerado uno de los medicamentos más caros a nivel global, con un costo estimado en 20 millones de reales por una dosis única.
La revocación del registro sanitario ocurrió a petición de la propia empresa fabricante, la farmacéutica Roche, que comercializaba el producto en territorio brasileño a través de una alianza estratégica con la desarrolladora estadounidense Sarepta Therapeutics. Según la información proporcionada por la compañía, la solicitud de cancelación se debe a que los datos de eficacia y seguridad presentados hasta la fecha no han resultado suficientes para cumplir con los requisitos regulatorios definitivos exigidos por la autoridad sanitaria. Es importante destacar que la terapia contaba con una autorización condicional desde diciembre de 2024.
En cuanto al acceso al medicamento en Brasil, Elevidys no estaba incorporado al Sistema Único de Salud (SUS). Debido a su elevado costo y a la ausencia de cobertura pública, los pacientes que lograban acceder al tratamiento lo hacían principalmente a través de la judicialización, recurriendo a mandatos judiciales para obligar al Estado o a los seguros a financiar la dosis.
El tratamiento estaba indicado específicamente para niños de entre 4 y 7 años que padecieran distrofia muscular de Duchenne. Para ser aptos para la aplicación, los pacientes debían mantener la capacidad de caminar sin ayuda y no presentar anticuerpos preexistentes contra el vector viral utilizado en el proceso de aplicación de la terapia.
La distrofia muscular de Duchenne, la enfermedad que Elevidys pretendía tratar, es una patología genética rara, neuromuscular y degenerativa. Esta condición está ligada al cromosoma X y afecta casi exclusivamente a los varones. La enfermedad impide que el organismo produzca de manera adecuada la distrofina, una proteína que es fundamental para mantener la estabilidad estructural de las membranas de las células musculares. La carencia de esta proteína provoca una debilidad muscular progresiva que conlleva a la pérdida gradual de la capacidad motora, afectando eventualmente las funciones respiratorias y cardíacas del paciente.
Desde el punto de vista técnico, el Elevidys funcionaba como un vector viral, utilizando el AAVrh74 para transportar e insertar en las células del paciente un transgén responsable de codificar una versión funcional, aunque acortada, de la proteína, denominada microdistrofina. El objetivo fundamental de esta intervención genética, administrada mediante una única inyección, era desacelerar la progresión de la atrofia muscular.
Tras la publicación oficial de la cancelación en el Diário Oficial da União, todas las actividades de importación, distribución y comercialización de Elevidys quedan oficialmente suspendidas en Brasil. Ante este escenario, Anvisa ha asumido la responsabilidad de orientar la conducta a seguir con aquellos pacientes que ya habían iniciado el proceso de compra o que estaban en espera de la aplicación.
A pesar de la cancelación del registro, tanto Anvisa como Roche han emitido un comunicado conjunto asegurando que esta medida no anula las obligaciones de la empresa respecto al seguimiento de los pacientes que fueron expuestos al medicamento previamente. Esto incluye a los pacientes brasileños que recibieron Elevidys entre diciembre de 2024 y julio de 2025. La compañía mantendrá el monitoreo continuo de la seguridad y reportará toda la información pertinente a Anvisa, siguiendo los términos de la regulación vigente.
El impacto de esta noticia ha sido notable en el ámbito digital, ya que el nombre del medicamento se posicionó entre los términos más buscados en la herramienta Google Trends durante este lunes 24, reflejando la preocupación y el interés de la comunidad médica y de las familias afectadas por la distrofia muscular de Duchenne.
